李楚源建议，可从加强立法、完善政策体系、强化科研创新和规范儿童临床研究评价标准等方面入手，加大力度推动儿童药创新发展，尤其是鼓励中成药优势大品种进行儿童方向的改良创新研究

图为全国人大代表，广药集团党委书记、董事长李楚源。

标点财经研究员  周运寻

孩子生病有多令家长揪心？每当娃高烧、咳嗽、腹泻、湿疹……当爸妈的总是分外焦虑。然而，不少家长走进药店时，会发现琳琅满目的货架上，儿童专用的药物并不多，一些药品的说明书上还有“儿童酌情减量”等模糊的说法，令家长更添困惑和担忧。

据《国家药品不良反应监测年度报告（2022年）》显示，我国14岁及以下儿童药品不良反应报告占总数的7.8%，86%的儿童药物中毒事件发生于家庭用药环节，近85%的家庭存在儿童用药安全风险。   

据此，今年两会期间，全国人大代表，广药集团党委书记、董事长李楚源建议，可从加强立法、完善政策体系、强化科研创新和规范儿童临床研究评价标准等方面入手，加大力度推动儿童药创新发展，尤其是鼓励中成药优势大品种进行儿童方向的改良创新研究。

建议完善相关法规并加大政策支持力度

来自广州的张女士家有两娃，她表示，“看过报道说国内每年差不多有3万儿童因用药不良致聋，都说‘是药三分毒’，所以每次给娃买药都非常谨慎。”

当前，与儿童药需求相比，儿童用药存在品种不足的问题。数据显示，我国0～15岁人口已超2.5亿，近年来儿童的发病率在19.4％左右。然而，我国已批准上市的药品中，儿童专用药仅占3.2%，成人儿童共用药也仅占12.4%。儿科医生反映，在脑系、肾系、皮肤、中毒等病种上，儿童专用药更加不足。

聚焦到儿童中成药领域，品种少、剂型少、规格少和标识少的“四少”局面更是亟待扭转。儿童中成药具有服用量较小、口感相对适宜、便携等特点。然而，儿童专用中成药的品种却不多，《国家基本药物目录》（2018年版）收载的儿童中成药仅占12.6%。

基于此，全国人大代表李楚源建议：“构建专门的儿童药品研发政策法规体系，以顶层设计守护儿童用药安全。”近年来，国家层面发布了不少涉及儿童药品行业的政策、法规和指南，但暂未制定明确的儿童用药专门指导方针或政策。

李楚源建议，针对儿童用药设立专门的法律法规，持续完善我国儿童用药研发的系列政策体系，在定价机制、医保准入、中药保护、招标采购等相关政策上加强扶持，建立规范的儿童药品安全标准与用药指南，并大力鼓励儿童创新药研发。

建议充分发挥中医药优势，推进科研创新

张女士还说：“给娃吃药的时候，最大的困惑是‘酌情减量’，老大和老二相差8岁，需要的量肯定也不同，不知道给他俩各吃多少。而且老二太小了，药片又大又苦，每次喂药都要花好一顿功夫。”    

据悉，目前市面上近半的药品说明书中缺乏儿童用量指导，或是缺乏合理的年龄分段，儿童用药存在“用药靠掰，剂量靠猜”的现象。在儿童恶性肿瘤等重大疾病领域，更是有50%的药物超说明书使用，带来安全性风险。此外，常见的丸剂、片剂、胶囊等药物味道苦、难吞咽，对儿童也不太“友好”。相比之下，中成药的颗粒剂、口服液、膏剂就更受小朋友欢迎，对于一些特定的儿童疾病也独具疗效优势。

儿科专家指出，儿童有特殊的生理状态，用药风险和不良反应率远高于成人，需要关注药物规格是否适用于不同年龄段儿童、给药的装置是否便于儿童定量。

对此，李楚源表示，破解上述问题的关键在于基础科研创新。他建议，一方面，以儿童患者需求为核心，在儿童恶性肿瘤、遗传代谢内分泌疾病等领域，加强科学引导，为临床研究提供基础科研数据支撑；另一方面，加快规范儿童临床研究评价标准，如建设儿童药物临床试验基地以及研究型病房，构建儿童药物临床评价体系，明确儿童药品临床使用评价技术标准。

此外，中医药对于一些特定的儿童疾病，如呼吸系统的上呼吸道感染、哮喘，消化系统的功能性消化不良等疾病具有显著的治疗优势。

李楚源呼吁，在国家大力发展中医药的背景下，应充分利用中医药资源、鼓励中成药优势大品种进行儿童方向的改良创新研究。他表示，“可以将疗效确切、安全性高的成人用中成药，通过系统研究开发为儿童宜用的中药制剂。建议研究发布中医儿童病种目录，并考虑把成人用中成药增加儿童适用人群的补充申请，纳入改良型新药范畴。这样一来，既节约研发时间，又能保证药品的疗效和安全性。”  

建议优化儿童中成药审评审批机制

作为来自医药行业的代表，李楚源认为：“儿童用药研发和生产成本较高，而儿童作为特殊群体，临床研究实施起来难度更大，需要进一步调动药企在儿童用药领域布局的积极性。”

针对目前儿童中成药研发周期长、临床招募儿童受试者难的问题，结合儿童用药说明书不完善的现状，李楚源建议，充分利用好儿童中成药人用经验证据资源，对于儿童人用经验证据充分的中成药品种，支持直接开展Ⅲ期临床试验。对于条件适合的，甚至可以直接支持说明书新增儿童适用人群的变更注册，这有助于缩短研发周期，提高药企的研发积极性，改善当前儿童用药品种不足的状况。

据介绍，作为全球首家以中医药为主业的世界500强企业，广药集团一直致力于推动儿童中成药创新，积累了不少经验。例如，该集团旗下王老吉药业的独家品种克感利咽口服液，于今年获批开展增加儿童适用人群的临床试验，同时还获批在进一步完善临床试验方案的基础上，开展用于急性咽炎（外感风热证）的III期临床试验，成为在“三结合”审批体系下，首个以人用经验研究直接获批III期临床的中药改良型新药。   

此外，白云山光华公司自主研发的儿童小柴胡颗粒改良型新药也于去年获批临床，是国内首个小柴胡颗粒儿童新药；白云山奇星药业独家品种虚汗停颗粒也已通过非临床安全性评价、药效机理研究及循证医学临床试验等系列研究，在儿科用药领域的学术和品牌影响力不断提高。

针对当前儿童用药说明书用药信息不全的问题，李楚源还在建议中提出，加快制定《已上市中成药说明书增加儿童用药信息工作程序》。当前，关于已上市化学药品及治疗用生物制品的药品说明书增加儿童用药信息，国家药监局已有相关政策指引。李楚源认为可将范围扩大至已上市中成药，结合中成药自身特点，制定发布相关文件，从而引导药企完善儿童中成药的说明书，更好地指导医生和患儿家长合理用药。

“孩子是民族的未来，儿童用药安全值得重视！”李楚源呼吁，推动全社会形成关注儿童安全用药的共识，加大政产学研联动，共同促进我国儿童药领域的创新发展。